«Выключатель» для смертельной болезни: ученые отключили дефектный ген при бессоннице

Фатальная семейная бессонница – редкое, но ужасающее заболевание, которое приводит к неизбежной смерти. Его причина – дефектный ген, который заставляет организм производить токсичный прионный белок, разрушающий мозг. Но ученые сделали прорыв, разработав инструмент, способный отключать этот дефектный ген, открывая новые перспективы в борьбе с болезнью.

Фатальная семейная бессонница – это наследственное прионное заболевание, которое характеризуется постепенной утратой способности спать. Болезнь начинается с неприятных симптомов, таких как бессонница, кошмары, тревога и галлюцинации. Со временем она приводит к деменции, параличу и смерти.

Ученые разработали набор молекулярных инструментов под названием CHARM, который целенаправленно отключает дефектный ген, вызывающий летальную бессонницу. CHARM не меняет последовательность ДНК, а лишь добавляет к ней особую метку, которая действует как «выключатель» для гена.

Испытания CHARM на животных показали ошеломляющие результаты. Инструмент устранил более 80% прионного белка в мозге, что является значительным прогрессом. Предыдущие исследования показали, что даже устранение 21% прионного белка может смягчить симптомы фатальной бессонницы.

Поскольку прионный белок не нужен здоровому взрослому человеку, его выключение не имеет побочных эффектов.

В ближайшее время ученые планируют провести клинические испытания CHARM на людях. Результаты этих испытаний определят, будет ли CHARM действительно эффективен и безопасен для лечения летальной бессонницы.

Исследования на животных – это только первый шаг на пути к лечению. Необходимо провести дополнительные исследования и клинические испытания, чтобы подтвердить безопасность и эффективность CHARM.